AIDS. Pediatria: mezzi mancanti soluzioni improvvisate

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Uno dei temi su cui Medici Senza Frontiere si sta battendo è quello della assoluta necessità di sviluppare farmaci anti-Aids pensati apposta per i bambini. Oggi non esistono formulazioni pediatriche per i piccoli malati di Hiv e il motivo è semplice: nel mondo occidentale (per fortuna!) i bambini non si ammalano più. In Italia l’anno scorso c’è stato un solo caso. Ma questo fa sì che le industrie farmaceutiche non abbiano interesse a sviluppare farmaci pensati appositamente per i bambini. Eppure, nel mondo, ci sono 3 milioni di bambini colpiti dal virus: ma sono poveri e non rappresentano un mercato appetibile. La mancanza di farmaci pediatrici è un problema gravissimo, come dimostra la testiomonianza di questa dottoressa che lavora in un progetto di MSF in Myanmar.

Il dilemma del dottore.
Htway ha solo 10 mesi ed è affetta da HIV. Quando ha cominciato a ricevere anti-retrovirali (Arv) in una clinica di MSF nel Myanmar (ex Birmania), il suo peso era di soli 3,3 chili e la sua altezza di 58 centimetri. Non cresceva e ha dovuto affrontare un’infezione opportunistica dopo l’altra: una grave forma di polmonite, il Mycobacterium Avian Complex, la tubercolosi. Entrambi i genitori della bambina sono sieropositivi, e suo padre sta per iniziare il trattamento con Arv.

Non è stato facile per il dottore di Htway scegliere il corretto regime per somministrarle gli ARV. La prima e più semplice opzione sarebbe stata farle iniziare il trattamento standard di prima linea per i bambini: stavudina (d4T), lamivudina (3TC) e nevirapina (NVP) in compresse in dose fissa combinata (fixed dose combinations o FDC). Ma le FDC specifiche per bambini non esistono.

Htway avrebbe ricevuto la tavoletta per adulti divisa a metà. Questa è la miglior opzione terapeutica disponibile, ma rompere le tavolette significa non poter essere sicuri che il bambino riceva l’esatto dosaggio richiesto. Inoltre per un certo aumento di peso sarebbe stato necessario aumentare la nevirapina, onde evitare un sotto-dosaggio.

Per Htway, però, le cose sono state molto più complicate. Il suo dottore voleva evitare una potenziale interazione metabolica tra la nevirapina e il rifampicin che stava ricevendo per curare la tubercolosi. Così la seconda possibilità poteva essere somministrarle efavirenz al posto della nevirapina. Ma l’efavirenz non è raccomandato per i bambini che hanno meno di tre anni o che pesano meno di 10 chili, come è invece il caso di Htway.

La terza opzione era una combinazione di AZT, 3TC e abacavir, come raccomandato dall’Organizzazione Mondiale della Sanità per le co-infezioni da HIV/TB. Ma in Myanmar MSF non ha accesso all’abacavir in quanto è un medicinale molto costoso e non ci sono versioni generiche di qualità e a basso costo. Inoltre, questo tipo di combinazione di “tre armi nucleari” è significativamente meno potente, e il 5% dei pazienti sviluppa una pericolosa ipersensibilità all’abacavir.

Alla fine il dottore di Htway ha scelto in favore di una quarta opzione: usare AZT, 3TC e NVP (nevirapina) in sciroppo. In questo caso la dose di nevirapina è aumentata per compensare l’interazione con il rifampicin (anche se c’è mancanza di linee-guida sulle modalità di variazione delle dosi di NVP in queste situazioni).

Htway ora prende il suo sciroppo di ARV due volte al giorno, e ancora sette compresse. Lo sciroppo è difficile da utilizzare, c’è bisogno di mescolare diversi tipi di sciroppo e di ottenere il dosaggio esatto attraverso l’uso di una siringa. Il suo carico di pillole, inoltre, è estremamente alto. Tuttavia, sta lentamente guadagnando peso e non ha più problemi di diarrea. Questa settimana sua sorella – che si occupa di lei – potrà accompagnarla a casa per la prima volta dopo diversi mesi.

Lisa Frigati

Di cosa c’è bisogno:

– Combinazioni di dosi-fisse pediatriche e tavolette da poter spezzare, per facilitare l’assunzione del trattamento da parte dei bambini ed ottenere un dosaggio più semplice.

– Linee-guida più chiare e protocolli sul trattamento con ARV per bambini, inclusi studi supplementari sulle interazioni tra farmaci.

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