Malattia del sonno una nuova terapia nella Lista dei medicinali essenziali dell’OMS

Ginevra/Roma – La nuova terapia NECT (a base di Nifurtimox-Eflornitina) contro la malattia del sonno – patologia mortale che minaccia nell’Africa sub-sahariana 60 milioni di persone – è stata inserita nella Lista dei medicinali essenziali dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), basata sul documento presentato dall’organizzazione no-profit di ricerca per le malattie dimenticate DNDi (Drugs for Neglected Diseases iniziative) e sostenuto da Medici Senza Frontiere (MSF) ed Epicentre, il centro di ricerca affiliato ad MSF.

Secondo l’OMS, la terapia NECT può essere utilizzata da subito sui pazienti e rappresenta una buona opportunità per migliorare la gestione dei casi di malattia del sonno. L’OMS ha già previsto l’arrivo di questo nuovo trattamento e si occuperà di assicurare ai pazienti l’accesso alla terapia, organizzando corsi di formazione e fornendo i farmaci e gli strumenti necessari agli stati colpiti da malattie endemiche.

La NECT, basata sulla co-assunzione di nifurtimox per via orale e di eflornitina per via endovenosa, è utilizzabile grazie a donazioni all’OMS da parte della Sanofi-aventis per l’eflornitina e della Bayer per il nifurtimox. Recentemente è stata completata una fondamentale fase di studio (la terza), durata 5 anni, durante la quale si è confrontato l’utilizzo della NECT con l’utilizzo della sola eflornitina, grazie alla partnership fra Epicentre, MSF, DNDi, lo Swiss Tropical Institute e i programmi nazionali di controllo della malattia del sonno della Repubblica del Congo e della Repubblica Democratica del Congo (RDC).

“Lo studio è stato svolto su precedenti ricerche effettuate da Epicentre e MSF – spiega il direttore di Epicentre, Emmanuel Baron – che avevano individuato una promettente terapia in questa combinazione di medicinali. Esso ha fornito una delle maggiori rivelazioni nella ricerca per la malattia del sonno e ha dimostrato che la NECT, confrontata con i due attuali trattamenti, entrambi tossici e che prevedono una somministrazione troppo complicata, rappresenta una migliore forma di trattamento per i casi più gravi colpiti dalla malattia.”

“La NECT è fondamentale nel nostro impegno di assistenza dei pazienti colpiti da questa patologia mortale,” ha aggiunto il presidente internazionale di MSF, Christophe Fournier. “È necessario che questo efficace trattamento venga reso disponibile urgentemente per sostituire l’attuale terapia che provoca la morte di un paziente su 20.”

“La DNDi accoglie con favore questa decisione e l’unione dimostrata dalle comunità che supportano la ricerca in favore della malattia del sonno dimostra il miglioramento e l’effettivo impatto che la NECT può apportare oggi in questo settore", ha commentato il direttore esecutivo della DNDi, Bernard Pècoul. “Per i prossimi cinque anni non sono previsti nuovi farmaci destinati a trattare il secondo stadio della malattia del sonno: c’è quindi un urgente bisogno di sviluppare nuove cure che si basino sull’utilizzo e la combinazione dei farmaci disponibili. Si tratta di un ulteriore passo in avanti nel rispondere alle necessità dei pazienti.”

La malattia del sonno
Comunemente conosciuta come malattia del sonno, la tripanosiomiasi africana umana (TAU) è una malattia mortale che minaccia 60 milioni di persone in 36 stati, soprattutto nell’Africa sub-sahariana. La TAU colpisce soprattutto gli adulti, ciò significa che ha un immenso impatto sia sociale che economico sugli stati in cui è endemica, molti dei quali devono già combattere con povertà, conflitti armati così come con malattie gravi come la malaria.
Il vettore di questa malattia è la mosca tse-tse ed esiste in due varianti, Tripanosoma brucei gambiense (T.b.gambiense) o Tripanosoma brucei rhodesiense (T.b.rhodesiense). La T.b. gambiense riguarda circa il 97% dei casi registrati ed è endemica in 24 stati; questa forma è più cronica rispetto all’equivalente rhodesiense. Lo stadio iniziale emolinfatico (stadio 1) spesso non viene diagnosticato poiché presenta lievi sintomi clinici. Se non viene trattato, la malattia progredisce allo stadio meningo-encefalitico avanzato (stadio 2) in cui i parassiti giungono al liquido cefalo-rachidiano e invadono il sistema nervoso centrale del paziente. Questo stadio provoca problemi neuropsichiatrici, convulsioni e gravi disturbi del sonno e in alcuni casi questi sintomi conducono al coma. In mancanza di cure adeguate questa malattia è mortale. La TAU pesa gravemente sulle comunità e le singole famiglie. Uno studio recente svolto nella Repubblica Democratica del Congo ha registrato che il costo per ogni famiglia in seguito ad un focolaio di TAU ha un costo equivalente alle entrate di 5 mesi.

Il trattamento NECT offre:
– Efficacia e sicurezza paragonabili all’eflornitina
– Più sicurezza rispetto al melarsoprol (ancora utilizzato sul 70% dei malati in stadio avanzato)
– Più semplicità di gestione e somministrazione: meno carico sulle strutture sanitarie e più convenienza per i pazienti
– Maggior accessibilità: meno medicinali e materiale annesso e periodo di ricovero più breve
NECT è potenzialmente protettivo contro l’emergenza dei parassiti resistenti. Il trattamento richiede due farmaci con differenti modalità di somministrazione e richiede personale medico specializzato per le somministrazioni endovenose.

Epicentre
Epicentre è un’organizzazione no-profit creata nel 1987 da Medici Senza Frontiere, che unisce medici professionisti specializzati in salute ed epidemiologia. Nel 1996 Epicentre è divenuta Centro di ricerca epidemiologica che collabora con l’OMS. I team di Epicentre svolgono studi di ricerca clinica e operativa nei laboratori di Parigi (sede centrale), Ginevra e Brussels e un centro di ricerca permanente è a Mbarara, in Uganda. Epicentre collabora anche con le organizzazioni che richiedono brevi studi epidemiologici di ricerca sul campo nei paesi in via di sviluppo e gestisce e organizza formazione per MSF e altri partner in salute pubblica e epidemiologia.

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DNDi
DNDi è un’organizzazione no-profit indipendente, si occupa di ricerca e sviluppo per le malattie dimenticate come malaria, leishmaniosi, tripanosiomiasi africana umana e morbo di Chagas. DNDi è stata co-fondata nel 2003 da MSF e da cinque istituti pubblici in Brasile, Francia, India, Kenya e Malesia per rispondere all’urgente bisogno di nuove cure e all’assenza di un’adeguata leadership pubblica per stimolare la ricerca e lo sviluppo sulle malattie ignorate.
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MSF e la malattia del sonno
MSF ha realizzato più di due milioni di visite a persone colpite dalla malattia del sonno e ha curato oltre 40mila pazienti, la maggior parte dei quali in uno stato avanzato della malattia. Per MSF è inaccettabile che l’accesso ai farmaci essenziali sia sempre più difficile, soprattutto per quanto riguarda le malattie più comuni che colpiscono i paesi poveri. MSF realizza una campagna internazionale per trovare soluzioni di lungo termine alle crisi e per ridurre il prezzo delle medicine, per riattivare la fabbricazione di farmaci fuori produzione e per stimolare la ricerca e lo sviluppo sulle malattie.
 

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